В КФУ разрабатывают генно-клеточную терапию болезни Помпе

В Казанском федеральном университете ведется разработка инновационной генно-клеточной терапии для лечения болезни Помпе – редкого наследственного заболевания, связанного с нарушением работы фермента α-глюкозидазы (GAA), что приводит к накоплению гликогена и поражению мышечной и нервной ткани. Проект реализуется на базе Института фундаментальной медицины и биологии и направлен на создание принципиально нового подхода к лечению заболевания.Разрабатываемая технология основана на модификации собственных гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента.«С помощью лентивирусного вектора...