«Боремся изо всех сил, чтобы успеть»: как родители детей с миодистрофией Дюшенна добиваются лекарств

Препарат генозаместительной терапии «Элевидис» вошёл в тройку самых дорогих лекарств в мире. Он предназначен для пациентов с миодистрофией Дюшенна — редким неизлечимым генетическим заболеванием, которое выражается в постепенной дегенерации мышечной ткани. В России его ввели более чем 150 детям, но ещё десятки не могут его получить, потому что не подходят по возрасту или другим причинам. Поэтому их родители организовывают многомиллионные сборы, чтобы препарат ввели за рубежом. Как сейчас живут российские дети с мышечной дистрофией Дюшенна и какие у них перспективы — в материале RT. Савелий...