CRISPR-Cas-терапия ослабила симптомы болезни Гентингтона у мышей

Предложен новый подход к терапии болезни Гентингтона: чтобы предотвратить синтез токсичного белка, вызывающего болезнь, использовали систему CRISPR-Cas13d, нацеленную на мРНК мутантного гена белка гентингтина. У мышей с аналогичной мутацией, которым ввели в мозг вирусный вектор, несущий терапевтическую конструкцию, улучшилась координация движений и не наблюдалась атрофия мозга. Credit: 123rf.com Болезнь Гентингтона — аутосомно-доминантное нейродегенеративное расстройство, которое сопровождается гибелью клеток головного мозга. Симптомы (прогрессирующие нарушения двигательных и когнитивных...