Создана генная терапия, отключающая третью хромосому у людей с синдромом Дауна

@@@

Создана генная терапия, отключающая третью хромосому у людей с синдромом Дауна
2026-04-13T22:12:57+03:00
https://tass.ru/nauka/27094769
Создана генная терапия, отключающая третью хромосому у людей с синдромом Дауна
LiveInternet

Реклама на ТАСС

Американские молекулярные биологи разработали адаптированную версию редактора CRISPR/Cas

МОСКВА, 13 апреля. /ТАСС/. Американские молекулярные биологи создали модифицированную версию "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas, которая отключает лишнюю копию 21-й хромосомы у носителей синдрома Дауна при помощи специальной последовательности РНК. Результаты ее проверок на клетках были представлены в статье в научном журнале PNAS.

"В теории синдром Дауна можно подавить, если встроить в третью копию 21-й хромосомы участок XIST, который кодирует в себе специальную РНК-молекулу, подавляющую работу второй копии женской X-хромосомы в клетках женщин. Мы разработали адаптированную версию редактора CRISPR/Cas, которая позволяет особенно осуществлять эту процедуру, что открывает дорогу для создания первых настоящих терапий от синдрома Дауна", - пишут исследователи.

Как отмечают разработчики этой генной терапии, группа американских молекулярных биологов под руководством доцента Гардвардского университета (США) Волни Шина, развитие синдрома Дауна сопровождается появлением сбоев в работе примерно 500 генов и выработке нескольких десятков коротких молекул РНК. Это не позволяет вылечить его путем внесения точечных изменений в структуру отдельных генов при помощи обычной генной терапии.

По этой причине биологи и медики ищут альтернативные подходы, которые позволили бы "отключить" всю лишнюю 21-ю хромосому целиком путем внесения изменений в структуру ее белковой "обертки". В теории, подобную процедуру можно осуществить, если встроить в нее так называемую последовательность XIST, особый регион женской Х-хромосомы, заставляющий клетку "отключить" одну из ее копий в процессе роста зародыша.

В прошлом, ученые уже пытались осуществить эту процедуру, однако все попытки завершились неудачно из-за чрезмерно большой длины XIST, мешавшей успешно вставлять этот участок ДНК в 21-ю хромосому при помощи уже существующих методов редактирования генома. Ученые обошли эту проблему, модифицировав геномный редактор CRISPR/Cas таким образом, что он вставляет в хромосому не двойную, а одинарную спираль ДНК.

Этот подход, вкупе с модификациями в структуре белковых "ножниц" Cas9, позволил ученым "отключить" лишнюю 21-ю хромосому примерно в 40% случаев, тогда как в прошлом это удавалось сделать лишь для 1-8% клеток. Это нормализовало работу широкого перечня генов в культурах стволовых клеток, полученных от носителей синдрома Дауна, что открывает дорогу для дальнейших тестов этой генной терапии на модельных животных, подытожили биологи.

О синдроме Дауна

Синдром Дауна - самая распространенная причина развития слабоумия и прочих проблем с работой мозга человека. Все нарушения в умственном развитии у его носителей возникают по той причине, что в их ДНК содержится не две, а три копии 21-й хромосомы. В результате этого нарушается работа генов, отвечающих за формирование и работу мозга, из-за чего их носители отстают от сверстников в умственном развитии с самых первых дней жизни.

Помимо проблем с когнитивным развитием, синдром Дауна сопровождается многими другими изменениями и нарушениями в работе организма. В частности, его носители редко страдают от твердых опухолей, но при этом они необычно часто становятся жертвами лейкемии и острого миелоидного лейкоза, одной из самых опасных и распространенных форм рака крови.

Читайте также

Мнение

Антон Гехт — о том, что президенту США показала реакция европейцев на иранскую кампанию и что ему с этим делать

Президент США Дональд Трамп

© REUTERS/ Brian Snyder

8 апреля в Вашингтоне состоялась закрытая встреча Трампа с Марком Рютте. Визит генсека НАТО прошел на фоне конфликта между руководством США и европейскими союзниками из-за ихнесогласия участвовать в операциях в Ормузском проливе до стабилизацииситуациив регионе. Ожидалось, что Рютте, известному своей способностью находить подход к президенту США,​​​​​ в том числе с помощью грубоватойлести, удастся снизить уровень напряженности с Вашингтоном. Но после двухчасовых переговоров в Белом доме Трамп вновь раскритиковал альянс. "НАТО не пришел нам на помощь, когда мы в нем нуждались, и не придет, если мы снова будем нуждаться", — написал он в Truth Social.

Читайте также

Список раздражителей

Президент США тут же не преминул напомнить о своих претензиях на Гренландию, "огромный, плохо управляемый кусок льда". С начала января он неоднократно заявлял о желании присоединить остров к США, говоря об угрозе в Арктике со стороны флотов России и Китая и упирая на стратегическую важность территории для обороны Северной Америки. На этом фоне Великобритания, Германия, Дания, Нидерланды, Норвегия, Финляндия, Франция и Швеция направили на остров военные контингенты, пусть и символические. Формально — в рамках инициативы по мониторингу и защите интересов НАТО в Арктическом регионе. Трамп ответил им объявлением о введении 10-процентных пошлин, а уже в конце января на полях Всемирного экономического форума в Давосе согласовалс Марком Рютте рамочное соглашение о "полном военном доступе" США к Гренландии. Тарифные угрозыбыли отозваны.

Читайте также

В начале апреля Трамп допустил, что США выйдут из альянса, иназвал отправной точкой кризиса в отношениях внутри блока именно Гренландию: "Мы хотим Гренландию. Они не хотят нам ее отдавать, и я сказал: пока-пока".

Подобные угрозы от президента США можно было слышать и раньше, в первый его срок: тогда они касались недостаточного вклада европейцев  в коллективную оборону. Сейчас же союзники не оказали США "автоматической" поддержки в конфликте с Ираном. 1 апреля Трамп напомнил, что США по-прежнему помогают Европе. "Украина не была нашей проблемой. Это был тест, и мы пришли к ним на помощь. А они к нам на помощь не пришли", —заявил он и назвал альянс "бумажным тигром". Через несколько дней американский президент повторил ту же характеристику.

Перед началом встречи с Рютте пресс-секретарь Белого дома Кэролайн Ливитт привелана брифинге прямую цитату президента о европейских союзниках: "Их подвергли испытанию, и они его не прошли". Она отметила, что "довольно печально", когда НАТО "поворачивается спиной к американскому народу", хотя именно американские налогоплательщики финансируют значительную часть обороны альянса.

Ливитт такжесообщила, что Трамп намерен обсудить с Рютте возможный выход США из НАТО. Впрочем, сам Рютте в интервью CNN после переговоров отказался подтвердить, что Трамп обсуждал с ним выход США, отметив лишь, что их разговор носил крайне откровенный характер. Комментируя заявление о проваленном "испытании", Рюттепризнал, что некоторые европейские страны действительно не оправдали ожиданий Вашингтона и что Трамп "абсолютно разочарован многими союзниками". Однако генсек НАТО прокомментировал, что ему удалось обратить внимание американского президента на то, что "подавляющее большинство европейских стран" все же оказали США помощь в вопросах базирования, материально-технического обеспечения и предоставления воздушного пространства для военных самолетов. "То, чего США добились в отношении Ирана, стало возможным именно потому, что многие европейские страны выполнили свои обязательства", — подчеркнул он.

Вот сейчас обидно было

Кому же в Европе на этот раз удалось вызвать особое раздражение в Вашингтоне?

  • Италия на короткое время заблокировала использование своего воздушного пространства американскими самолетами иотказалабомбардировщикам, следовавшим на Ближний Восток, в доступе к базе Сигонелла на Сицилии. После Римпояснил, что это не вопрос политики и решение продиктовано исключительно процедурными причинами: запрос на использование базы не был подан заранее, а действующие двусторонние соглашения разрешают США использовать базы только для небоевых миссий. 

Читайте также

  • Франция, по словам Трампа, также препятствовала пролету американских самолетов. В Париже эти обвинения отвергли, заявив, что общего запрета на использование воздушного пространства не вводили, а по действующим правилам Вашингтон должен запрашивать дипломатическое разрешение на каждый пролет в индивидуальном порядке. Впервые с начала конфликта Франция разрешила стратегическим бомбардировщикам США пролететь через свою территорию только 21 марта. Кроме того, Париж позволил американским самолетам пользоваться своими базами, но исключительно при условии, что они не участвуют напрямую в нанесении ударов по Ирану.
  • Испания полностью закрыла свое небо для американских военных самолетов, участвовавших в операции против Ирана, изапретилаиспользование совместных баз в Роте (провинция Кадис) и Мороне-де-ла-Фронтера (провинция Севилья), в том числе для дозаправки самолетов, выполняющих боевые вылеты. Ранее между двумя странами уже возникали трения из-за позиции Испании по палестинскому вопросу и ее нежелания наращивать оборонные расходы до целевого показателя в 5%.

Читайте также

  • Германия — ее политическое руководство, включая президента Франка-Вальтера Штайнмайера, а также министров обороны и иностранных дел, — публично осудила военные действия США и Израиля против Ирана. Канцлеру Фридриху Мерцу понадобилось две недели, чтобы публично дистанцироваться от действий США и заявить, что Вооруженные силы Германии, ведущей страны Европейского союза, участвовать в этом конфликте не будут.

Читайте также

Выход/вывод

Американскому президенту будет непросто реализовать свою угрозу выйти из НАТО. И дело не только в многодесятилетнем факторе военно-промышленного комплекса США, жизненно заинтересованного в поддержании как минимум нынешнего уровня военных заказов по линии альянса, и его влиянии на политические круги в Вашингтоне. На передний план выходит система "сдержек и противовесов" в устройстве американской республики.

В 2023 году американский Конгресспринял закон, существенно ограничивший возможности Белого дома в этом вопросе: глава государства не может принять подобное решение в одностороннем порядке, для выхода США из Североатлантического альянса потребуется либо одобрение двух третей Сената, либо принятие отдельного закона Конгрессом. Соавтором законопроекта выступил нынешний госсекретарь США Марко Рубио, занимавший тогда кресло сенатора от Флориды. После принятия закона он написал в X: "Ни один президент США не должен иметь возможности выйти из НАТО без одобрения Сената".

Читайте также

С учетом текущего распределения мест в Сенате за выход из НАТО должны проголосовать минимум 14 демократов — и это при условии единогласной поддержки со стороны всех республиканцев в верхней палате американского парламента. Ее не наблюдается: в апреле двое сенаторов-республиканцев — Том Тиллис из Северной Каролины и Митч Макконнелл из Кентукки — публично высказались против выхода США из НАТО. Впрочем, часть "ястребов" в консервативном крыле республиканцев, которые традиционно поддерживали альянс, теперь относятся к немупренебрежительно, как, например, сенатор Линдси Грэм. "Какой смысл в союзнике, который не осознает, что религиозный нацистский режим, обладающий ядерным оружием, представляет собой угрозу? — заявил он в эфире Fox News. — Они рисковали нашими людьми. Из-за них наши пилоты совершали более длительные вылеты. Нам отказали в использовании ресурсов (речь, видимо, про отказ ряда европейских стран предоставить США свои базы. — А. Г.). Мое отношение к Европе изменилось навсегда". Сенатор также заявил, что попросит президента провести переоценку военного присутствия США в Европе, закрыть базы в "ненадежной" Испании и рассмотреть возможность передислокации американских войск из части европейских стран в те государства, которые более лояльны США.

По данным The Wall Street Journal, администрация рассматривает один из упомянутых Грэмом вариантов, а именно частичный вывод американского воинского контингента из Европы в качестве меры воздействия на союзников по НАТО, не оказавших Вашингтону достаточной поддержки в ходе боевых действий против Ирана.

Мнение редакции может не совпадать с мнением автора. Использование материала допускается при условии соблюденияправилцитирования сайта tass.ru

© Информационное агентство ТАСС

Свидетельство о регистрации СМИ №03247 выдано 02 апреля 1999 г. Государственным комитетом Российской Федерации по печати.

Отдельные публикации могут содержать информацию, не предназначенную для пользователей до 16 лет.

На информационном ресурсе применяютсярекомендательные технологии.

Шрифт Guildenstern NBP создан Nate Halley, распространяется по лицензии CC BY-SA 3.0. Оригинал: FontSpace Guildenstern NBP.

RUS

Разделы

Регионы России

Агентство

Документы

Присоединяйтесь к нам

Загружаем новости

Используя сайт tass.ru, вы соглашаетесь с использованием файлов cookie, которые указаны вПолитике обработки Персональных данных

Данные о правообладателе фото и видеоматериалов взяты с сайта «Наука - ТАСС», подробнее в Условиях использования
Анализ
×
Дональд Джон Трамп
Последняя должность: Президент (Президент США)
812
Фридрих Мерц
Последняя должность: Федеральный канцлер (Правительство Федеративной Республики Германия)
211
Марко Антонио Рубио
Последняя должность: Государственный секретарь (Государственный департамент Соединенных Штатов Америки)
128
Марк Рютте
Последняя должность: Генеральный секретарь (НАТО)
159
Эддисон Митчелл Макконнелл-младший (Митч Макконнелл)
Последняя должность: Сенатор от штата Кентукки (Сенат Соединенных Штатов Америки)
21