Ученые впервые в России создали и применили для доклинических исследований тяжелую модель мышечной дистрофии Дюшенна у грызунов, которая максимально приближена к патологии у человека. На этой модели авторы экспериментально доказали, что препарат VBIT-4, блокирующий канал для поступления кальция в митохондрии — энергетические станции клетки, — замедляет прогрессирование болезни. Это соединение снизило количество кальция в митохондриях мышц, предотвратило их кальцификацию, повреждение и замещение мышечной ткани на рубцовую, которая не способна выполнять двигательные функции. Открытие поможет разработать новые методы терапии мышечной дистрофии Дюшенна, направленные на поддержание правильной работы митохондрий в клетках мышц. Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в International Journal of Molecular Sciences.