Фото: Пресс-служба ГЕНЕРИУМ.
ЕК
Российская компания «ГЕНЕРИУМ», специализирующаяся на биотехнологиях, получила официальное разрешение на применение инновационного лекарственного средства для терапии мукополисахаридоза II типа, также известного как синдром Хантера.
Препарат Клотилия® (веренафусп альфа, регистрационный номер №ЛП-№(011997)-(РГ-RU)) обеспечивает принципиально новый метод лечения синдрома. В его основе использование инсулинового рецептора для доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ).
Существующие ранее методы лечения были направлены на соматические проявления заболевания, не оказывая значительного влияния на неврологические симптомы. Клотилия® действует иначе. Молекула веренафуспа альфа представляет собой модифицированный рекомбинантный белок фермента идуронат-2-сульфатазы человека, соединенный с Fab-фрагментом антитела к инсулиновому рецептору. Этот фрагмент действует как «проводник», обеспечивая доставку фермента в мозг, где он расщепляет гликозаминогликаны (ГАГ), снижая их негативное воздействие на нервные клетки.
«Этот препарат — новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. В арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. В самое ближайшее время препарат станет доступным в России. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран», — подчеркнул генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский.
Исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата проходило на базе 11 медицинских организаций с участием широкого круга пациентов. Клинические испытания показали, что Клотилия® снижает уровень ГАГ в спинномозговой жидкости, подтверждая проникновение препарата в нервную систему.
Производство препарата будет налажено на собственных мощностях в России, уточнили в компании «ГЕНЕРИУМ».