На территории Российской Федерации был официально зарегистрирован оригинальный медикамент для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа), как заявила пресс-служба компании "Генериум". Фармацевтической компании выдано регистрационное удостоверение на новый препарат под названием Клотилия.
Клотилия представляет собой первый в мире зарегистрированный фармацевтический продукт, который применяет инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера. Это позволяет доставлять фермент идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему.
Подчеркивается, что фермент направляется в головной мозг, где он приступает к разрушению накопленных токсичных веществ, устраняя их негативное воздействие на нейронные клетки.
Долгое время при лечении синдрома Хантера не удавалось добиться ощутимого воздействия на неврологические проявления заболевания, потому как существующие методы ферментозаместительной терапии не смогли приостановить развитие нейродегенеративных процессов. Введение препарата Клотилия меняет эту ситуацию благодаря внедрению совершенно иного механизма действия.
Следует отметить, синдром Хантера — это генетическое заболевание, которое может сопровождаться задержкой роста, деформациями костно-суставного аппарата и умственной отсталостью.
Ранее глава ФМБА Вероника Скворцова сообщила, что российская вакцина против рака успешно прошла доклинические испытания, и препарат готов к применению.